白血病的治疗方法是一种综合治疗，包括多方面，如预防感染、支持疗法、免疫疗法、放射疗法、中医疗法、护理等。对于儿童白血病，最主要的治疗方法是化疗。大多数儿童白血病患者可以通过化疗治愈，而少数治疗效果差的类型需要在化疗后进行造血干细胞移植治疗。经过正规治疗，90%以上的白血病儿童可以得到完全缓解。骨髓移植曾经被认为是根治白血病的唯一手段，然而寻找合适的骨髓非常困难。大多数儿童白血病不需要骨髓移植。在小儿急性白血病治疗中，化疗是主要手段，同时结合中医中药治疗，效果更加明显。事实上，只有少数高风险白血病才需要骨髓移植。
90%以上儿童白血病为急性白血病，其中70%至85%为急性淋巴细胞白血病。这种白血病对普通化疗药物非常敏感，因此采用多种药物联合化疗是治疗这种儿童白血病最常用的方法。据介绍，欧美等国在治疗白血病儿童时也主要采用化疗方案，将骨髓移植视为二线治疗措施。
从2010年开始，卫生部在全国范围内试验农村儿童急性白血病和先天性心脏病的医疗保障，各地通过新农协和医疗救助等方式，向0-14岁(包括14岁)儿童提供医疗费补偿。目前的计划是，补偿约为总费用的90%。8万—10万元的总治疗费用，指的是中低危的急性淋巴细胞白血病，和没有发生并发症的急性早幼粒细胞白血病。
按此计算，大部分白血病患儿家庭仅需支出1万元，即可完成治疗。这一医疗保障计划所覆盖的白血病有两种，一种是急性淋巴细胞白血病（ALL），另一种为急性早幼粒细胞白血病（APL）。虽然疾病的性质有限，但上述计划可以惠及中国70%以上的白血病儿童。
