對於成年人來講，骨髓最主要的造血器官，而骨髓產生血細胞取決於有足夠數量、功能正常的幹細胞，幹細胞必須能反覆自我增殖更新以保持其恆定數量，同時又能向粒、紅、巨核細胞各系統分化，從而不斷形成大量成熟血細胞。
如嚴重再生障礙性貧血（再障）患者的骨髓造血幹細胞培養顯示，定向祖細胞減少，提示多能幹細胞減少或功能障礙。許多骨髓移植成功的再生障礙性貧血患者，則提示骨髓的缺陷通過植入正常骨髓幹細胞而得到矯正。因此，幹細胞缺乏或缺陷是這種貧血最常見的原因。
其次，多能幹細胞需要在特定的微環境條件下進行增殖更新，再生障礙性貧血也可能是由於骨髓造血微環境缺陷造成。實驗表明，骨髓基質或微環境對血細胞增殖和成熟非常重要。如不從正常骨髓獲得貼壁細胞層，否則在長期培養中幹細胞將不生長。
此外，再生障礙性貧血也可能是細胞或體液免疫對造血細胞抑制的結果。近年來，學者們將注意力集中於造血細胞的免疫抑制。如用抗淋巴細胞血清治療再障獲得成功，在同卵雙胎移植中常常需要免疫抑制治療，只有50%同卵雙胎再障患者骨髓移植獲得成功，其餘50%只有免疫抑制進行預處理才能成功。已證明抑制性T淋巴細胞可抑制幹細胞的生長和分化。因此，再障也可能是由抗幹細胞抗體或抗造血前體細胞抗體所致。
