資料顯示，相當部分骨髓增生異常綜合徵患者最終發展為白血病，但實際上，懷疑骨髓增生異常綜合徵的患者和被診斷為白血病的概率很低。
骨髓增生異常綜合徵（MDS）為白血病前期，依據進展分型。主要症狀表現為外周血全血細胞減少，骨髓細胞增生，成熟和幼稚細胞有形態異常（病態造血）。MDS在醫學上被認為是造血幹細胞增殖分化異常造成的造血功能障礙。有些患者在經歷一定時期的MDS後變成急性白血病，有些因感染、出血或其他原因死亡，病程中不變成急性白血病。MDS是原發的，即原因不明。或曾有化學致癌物質、烷化劑治療或放射線接觸史，即繼發性。在全部急性白血病病例中，僅少數患者臨床能觀察到明確的MDS過程。約50％MDS患者可見到特殊的染色體異常。MDS患者的進展方式及其是否向急性白血病轉化，很大程度上取決於細胞內被啟用的癌基因型別和數量。目前認為本病是發生在較早期造血幹細胞，受到損害後出現克隆性變異的結果。對骨髓細胞進行染色體顯帶分析和G6PD同功酶研究，提示MDS系由一個幹細胞演變而來，故為克隆性疾病。中國中醫科學院西苑醫院血液科劉風
骨髓增生異常綜合徵臨床經過多變，總髮展趨勢為
(1)發展為白血病，部分患者2年進入白血病，部分患者可持續10-15年以上發展為白血病。
（2）長期處於骨髓增生異常綜合徵原狀，而不發展為白血病。
(3)部分患者治療後臨床症狀消失，血象、骨髓象恢復正常，即治癒。
聯合化療:對於年齡不足60歲、白細胞計數高的高維MDS患者，可採用聯合化療，可採用急性髓細胞性白血病(AML)化療方案。但化療副作用大，肝腎功能受損，耐化療。
處理原則:採用中西醫結合治療，中藥與化療同時進行，延長患者疾病生存期。
骨髓增生異常綜合徵有些病例發病原因不明，但很多病例是由生物、化學或物理等因素引起的細胞克隆性增生。因此，應採取預防措施，醫務人員應認識到濫用藥物的危害性，使用化療藥物應慎重放射治療也應嚴格把握適應證的工農生產中接觸化學品等有害物質(苯、聚氯乙烯)時，應進行勞動保護，防止有害物質汙染周圍環境，減少MDS的發病。
