一般情況下，苯丙酮尿症病情比較嚴重，若不及時治療，可能會引起智力發育遲緩和運動發育遲緩，需要及時治療，可有效避免嚴重危害。具體分析如下：
苯丙酮尿症是非常嚴重的疾病，若沒有及時治療或治療不恰當，可能會導致智力發育遲緩和運動發育遲緩，大多數患兒存在不同程度腦損傷。輕者學習困難，嚴重者生活無法自理，嚴重影響患兒生活質量。患病後，身體生長髮育變得遲緩，智力發育影響很大。患兒智商明顯低於同齡正常兒，嚴重者智商可低於50，造成身體功能障礙，導致社交能力差，降低患兒社會意識感，甚至造成各種心理問題。
苯丙酮尿症患者可在醫生的指導下使用別嘌醇片、鹽酸沙丙蝶呤片等藥物進行治療，日常需要低苯丙氨酸飲食，越是及早進行治療，通常治療效果愈好。
